Disease 指定難病

疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 34,520 / 薬物総数 : 19,957 - ( DrugBank : 2,195 ) / 標的遺伝子総数 : 613 - 標的パスウェイ総数 : 297

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告示 番号	疾患名 ［疾患群］	臨床試験数  |  Phase 1 / 2 / 3 / 4	薬物数 [ DrugBank ]	標的遺伝子数  |  パスウェイ数	国内患者数 医療費受給者証所持者数 (R5年度)
68	黄色靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of the ligamentum flavum", "Ossification of ligamentum flavum", "OLF"	2 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬	4 drugs   [ 4 drugs ]	1 gene   |  3 pathways	6,486人 年齢分布💬   68. 黄色靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 15 30-39 99 40-49 377 50-59 866 60-69 1,268 70-74 1,052 75- 2,809
69	後縦靱帯骨化症 [骨] 💬 "Ossification of posterior longitudinal ligament"	2 trials    | 0 / 0 / 0 / 0 💬	2 drugs   [ 3 drugs ]	-	31,733人 年齢分布💬   69. 後縦靱帯骨化症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 - 20-29 25 30-39 286 40-49 1,750 50-59 4,806 60-69 6,732 70-74 5,138 75- 12,996
70	広範脊柱管狭窄症 [骨] 💬 "Spinal stenosis", "Extensive spinal canal stenosis"	95 trials    | 14 / 13 / 8 / 29 💬	169 drugs   [ 61 drugs ]	68 genes   |  90 pathways	4,805人 年齢分布💬   70. 広範脊柱管狭窄症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 1 20-29 5 30-39 22 40-49 103 50-59 346 60-69 821 70-74 846 75- 2,661
71	特発性大腿骨頭壊死症 [骨] 💬 "Idiopathic osteonecrosis of the femoral head", "Idiopathic femoral head necrosis"	2 trials    | 0 / 1 / 0 / 0 💬	3 drugs   [ 3 drugs ]	3 genes   |  7 pathways	19,677人 年齢分布💬   71. 特発性大腿骨頭壊死症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 23 20-29 295 30-39 1,070 40-49 3,008 50-59 4,943 60-69 4,702 70-74 2,289 75- 3,347
172	低ホスファターゼ症 [骨] 💬 "Hypophosphatasia"	34 trials    | 13 / 20 / 4 / 5 💬	17 drugs   [ 4 drugs ]	3 genes   |  6 pathways	48人 年齢分布💬   172. 低ホスファターゼ症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 2 20-29 7 30-39 7 40-49 15 50-59 8 60-69 3 70-74 2 75- 3
270	慢性再発性多発性骨髄炎 [骨] 💬 "Chronic recurrent multifocal osteomyelitis"	1 trial    | 0 / 0 / 0 / 0 💬	10 drugs   [ 9 drugs ]	6 genes   |  73 pathways	130人 年齢分布💬   270. 慢性再発性多発性骨髄炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 23 30-39 16 40-49 17 50-59 25 60-69 29 70-74 14 75- 3
271	強直性脊椎炎 [骨] 💬 "Ankylosing spondylitis", "Spondylarthritis ankylopoietica"	574 trials    | 236 / 145 / 234 / 113 💬	359 drugs   [ 68 drugs ]	41 genes   |  146 pathways	5,353人 年齢分布💬   271. 強直性脊椎炎 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 43 20-29 344 30-39 649 40-49 1,040 50-59 1,314 60-69 1,025 70-74 458 75- 480
272	進行性骨化性線維異形成症 [骨] 💬 "Fibrodysplasia ossificans progressiva", "FOP"	39 trials    | 17 / 26 / 15 / 3 💬	38 drugs   [ 7 drugs ]	27 genes   |  95 pathways	20人 年齢分布💬   272. 進行性骨化性線維異形成症 × 年齢 患者数 0-9 - 10-19 3 20-29 5 30-39 5 40-49 - 50-59 5 60-69 2 70-74 - 75- -
273	肋骨異常を伴う先天性側弯症 [骨] 💬 "Congenital scoliosis with rib anomaly", "Congenital scoliosis"	-	-	-	24人 年齢分布💬   273. 肋骨異常を伴う先天性側弯症 × 年齢 患者数 0-9 3 10-19 8 20-29 6 30-39 2 40-49 2 50-59 1 60-69 2 70-74 - 75- -
274	骨形成不全症 [骨] 💬 "Osteogenesis Imperfecta"	91 trials    | 24 / 23 / 32 / 11 💬	101 drugs   [ 20 drugs ]	11 genes   |  48 pathways	156人 年齢分布💬   274. 骨形成不全症 × 年齢 患者数 0-9 1 10-19 - 20-29 67 30-39 13 40-49 24 50-59 24 60-69 15 70-74 6 75- 6

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