Disease 指定難病
疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 33,695 / 薬物総数 : 21,110 - ( DrugBank : 2,155 ) / 標的遺伝子総数 : 623 - 標的パスウェイ総数 : 291
疾患群: 腎・泌尿器系疾患| 告示 番号 | 疾患名 ［疾患群］ | 臨床試験数 Phase 1 / 2 / 3 / 4 | 薬物数 [ DrugBank ] | 標的遺伝子数 パスウェイ数 | 国内患者数 - (1) 概要、診断基準等, (2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度) |
|---|---|---|---|---|---|
| 66 | IgＡ腎症 [腎] 💬 "IgA nephropathy", "IgA nephritis", "Berger disease", "IgA-IgG nephropathy" | 255 255 trials 33 / 81 / 93 / 30 💬 | 255 255 drugs [ 79 79 drugs ] | 35 35 genes 137 pathways | 12447 (1) 約33,000人（研究班による） (2) 12,447人 年齢分布  💬 |
| 67 | 多発性嚢胞腎 [腎] 💬 "Polycystic kidney disease", "PKD", "PCKD", "Polycystic kidney", "Autosomal dominant PKD", "ADPKD", "Autosomal recessive PKD", "ARPKD" | 216 216 trials 94 / 77 / 108 / 27 💬 | 219 219 drugs [ 50 50 drugs ] | 39 39 genes 151 pathways | 12164 (1) 約31,000人（研究班による） (2) 12,164人 年齢分布  💬 |
| 109 | 非典型溶血性尿毒症症候群 [腎] 💬 "Atypical hemolytic uremic syndrome", "aHUS" | 115 115 trials 80 / 40 / 54 / 19 💬 | 37 37 drugs [ 7 7 drugs ] | 3 3 genes 10 pathways | 78 (1) 200人未満（研究班による） (2) 78人 年齢分布  💬 |
| 218 | アルポート症候群 [腎] 💬 "Alport syndrome", "X chromosome-linked Alport syndrome", "Autosomal recessive Alport syndrome" | 26 26 trials 11 / 17 / 8 / 2 💬 | 33 33 drugs [ 13 13 drugs ] | 6 6 genes 29 pathways | 223 (1) 約1,200人 (2) 223人 年齢分布  💬 |
| 219 | ギャロウェイ・モワト症候群 [腎] 💬 "Galloway-Mowat syndrome" | 0 - | 0 - | 0 - | 1 (1) 約200人 (2) 1人 年齢分布  💬 |
| 220 | 急速進行性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Rapidly progressive glomerulonephritis" | 2 2 trials 0 / 1 / 2 / 0 💬 | 5 5 drugs [ 2 2 drugs ] | 1 1 gene 1 pathway | 1147 (1) 総患者数約3,800〜5,800人と推計されている。 (2) 1,147人 年齢分布  💬 |
| 221 | 抗糸球体基底膜腎炎 [腎] 💬 "Anti-glomerular basement membrane disease" | 1 1 trial 0 / 1 / 0 / 0 💬 | 3 3 drugs [ 1 1 drug ] | 0 - | 343 (1) 約200〜400人 (2) 343人 年齢分布  💬 |
| 222 | 一次性ネフローゼ症候群 [腎] 💬 "Primary nephrotic syndrome", "Minimal change nephrotic syndrome", "MCNS", "Membranous nephropathy", "Focal segmental glomerulosclerosis", "FSGS", "Membranoproliferative glomerulonephritis", "MPGN" | 285 285 trials 93 / 128 / 63 / 39 💬 | 285 285 drugs [ 108 108 drugs ] | 62 62 genes 191 pathways | 12221 (1) 約16,000人 (2) 12,221人 年齢分布  💬 |
| 223 | 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 [腎] 💬 "Primary membranoproliferative glomerulonephritis", "Primary MPGN", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type III", "Primary MPGN III", "Mesangial proliferative primary membranoproliferative glomerulonephritis type I", "Mesangial proliferative primary MPGN I", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, chronic / nest-like type", "Primary MPGN I, chronic / nest-like type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, acute / nest-like type", "Primary MPGN I, acute / nest-like type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, chronic / diffuse type", "Primary MPGN I, chronic / diffuse type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, non-lobed type", "Primary MPGN I, non-lobed type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, acute / diffuse type", "Primary MPGN I, acute / diffuse type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, intraductal proliferation type", "Primary MPGN I, intraductal proliferation type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, lobation type", "Primary MPGN I, lobation type", "Primary membranoproliferative glomerulonephritis type I, end-of-life type", "Primary MPGN I, end-of-life type" | 0 - | 0 - | 0 - | 367 (1) 約1,000人 (2) 367人 年齢分布  💬 |
| 224 | 紫斑病性腎炎 [腎] 💬 "Purpura nephritis" | 13 13 trials 2 / 3 / 0 / 2 💬 | 42 42 drugs [ 20 20 drugs ] | 15 15 genes 57 pathways | 1023 (1) 400例〜640例/年 (2) 1,023人 年齢分布  💬 |
| 225 | 先天性腎性尿崩症 [腎] 💬 "Congenital nephrogenic diabetes insipidus", "Hereditary nephrogenic diabetes insipidus", "Nephrogenic diabetes insipidus" | 15 15 trials 7 / 5 / 1 / 3 💬 | 48 48 drugs [ 18 18 drugs ] | 31 31 genes 65 pathways | 45 (1) 約200人 (2) 45人 年齢分布  💬 |
| 226 | 間質性膀胱炎（ハンナ型） [腎] 💬 "Interstitial cystitis with Hunners ulcer", "Interstitial cystitis" | 143 143 trials 50 / 55 / 25 / 17 💬 | 171 171 drugs [ 56 56 drugs ] | 64 64 genes 145 pathways | 885 (1) 約2,000人 (2) 885人 年齢分布  💬 |
| 315 | ネイルパテラ症候群（爪膝蓋骨症候群）/ＬＭＸ１Ｂ関連腎症 [腎] 💬 "Nail-Patella syndrome", "LMX1B-associated nephropathy" | 0 - | 0 - | 0 - | 7 (1) 約500人 (2) 7人 年齢分布  💬 |
| 335 | ネフロン癆 [腎] 💬 "Nephronophthisis", "NPHP", "NPH" | 0 - | 0 - | 0 - | 3 (1) 130人〜220人程度 (2) 3人 年齢分布  💬 |