Disease 指定難病
疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 33,695 / 薬物総数 : 21,110 - ( DrugBank : 2,155 ) / 標的遺伝子総数 : 623 - 標的パスウェイ総数 : 291
Showing 1 to 10 of 338 diseases
| 告示 番号 | 疾患名 ［疾患群］ | 臨床試験数 Phase 1 / 2 / 3 / 4 | 薬物数 [ DrugBank ] | 標的遺伝子数 パスウェイ数 | 国内患者数 - (1) 概要、診断基準等, (2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度) |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 球脊髄性筋萎縮症 [神] 💬 "Spinal and bulbar muscular atrophy", "Spinobulbar muscular atrophy", "SBMA", "Kennedy disease", "Ke ... | 17 17 trials 0 / 9 / 2 / 1 💬 | 16 16 drugs [ 8 8 drugs ] | 10 10 genes 17 pathways | 1641 (1) 1,223人 (2) 1,641人 年齢分布  💬 |
| 2 | 筋萎縮性側索硬化症 [神] 💬 "Amyotrophic lateral sclerosis", "ALS" | 624 624 trials 230 / 280 / 220 / 27 💬 | 611 611 drugs [ 160 160 drugs ] | 172 172 genes 225 pathways | 9968 (1) 9,096人 (2) 9,968人 年齢分布  💬 |
| 3 | 脊髄性筋萎縮症 [神] 💬 "Spinal muscular atrophy", "Myelopathic muscular atrophy", "Spinal muscular atrophy type I", "SMA I" ... | 217 217 trials 112 / 116 / 102 / 27 💬 | 149 149 drugs [ 33 33 drugs ] | 54 54 genes 80 pathways | 929 (1) 712人 (2) 929人 年齢分布  💬 |
| 4 | 原発性側索硬化症 [神] 💬 "Primary lateral sclerosis", "PLS" | 7 7 trials 3 / 2 / 0 / 1 💬 | 17 17 drugs [ 9 9 drugs ] | 19 19 genes 32 pathways | 140 (1) 175人（研究班による） (2) 140人 年齢分布  💬 |
| 5 | 進行性核上性麻痺 [神] 💬 "Progressive supranuclear palsy", "PSP" | 95 95 trials 46 / 43 / 11 / 6 💬 | 119 119 drugs [ 40 40 drugs ] | 65 65 genes 108 pathways | 12557 (1) 約8,100人 (2) 12,557人 年齢分布  💬 |
| 6 | パーキンソン病 [神] 💬 "Parkinson disease", "Disease Parkinson's" | 2,298 2,298 trials 830 / 689 / 593 / 293 💬 | 2,202 2,202 drugs [ 350 350 drugs ] | 188 188 genes 202 pathways | 140473 (1) 約108,800人（パーキンソン病関連疾患から推計） (2) 140,473人 年齢分布  💬 |
| 7 | 大脳皮質基底核変性症 [神] 💬 "Corticobasal degeneration", "Corticobasal syndrome", "CBD" | 18 18 trials 5 / 3 / 1 / 0 💬 | 35 35 drugs [ 13 13 drugs ] | 9 9 genes 38 pathways | 4517 (1) 3,500人 (2) 4,517人 年齢分布  💬 |
| 8 | ハンチントン病 [神] 💬 "Huntington disease", "Huntington chorea" | 229 229 trials 119 / 123 / 50 / 16 💬 | 193 193 drugs [ 60 60 drugs ] | 84 84 genes 158 pathways | 918 (1) 933人 (2) 918人 年齢分布  💬 |
| 9 | 神経有棘赤血球症 [神] 💬 "Neuroacanthocytosis", "Choreoacanthocytosis", "Chorea-acanthocytosis", "Levine-Critchley syndrome", ... | 0 - | 0 - | 0 - | 35 (1) 100人未満（研究班による） (2) 35人 年齢分布  💬 |
| 10 | シャルコー・マリー・トゥース病 [神] 💬 "Charcot-Marie-Tooth disease", "CMT", "Charcot-Marie-Tooth disease type 1", "CMT1", "Demyelinating C ... | 39 39 trials 23 / 16 / 24 / 4 💬 | 44 44 drugs [ 9 9 drugs ] | 11 11 genes 15 pathways | 781 (1) 6,250人（研究班による） (2) 781人 年齢分布  💬 |