Disease 指定難病
疾患数 : 338 - 臨床試験総数 : 34,520 / 薬物総数 : 19,957 - ( DrugBank : 2,195 ) / 標的遺伝子総数 : 613 - 標的パスウェイ総数 : 297
Showing 1 to 10 of 338 diseases
| 告示 番号 | 疾患名 ［疾患群］ | 臨床試験数 Phase 1 / 2 / 3 / 4 | 薬物数 [ DrugBank ] | 標的遺伝子数 パスウェイ数 | 国内患者数 - (1) 概要、診断基準等, (2) 医療費受給者証所持者数 (2021年度) |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 球脊髄性筋萎縮症 [神] 💬 "Spinal and bulbar muscular atrophy", "Spinobulbar muscular atrophy", "SBMA", "Kennedy disease", "Ke ... | 18 18 trials 1 / 10 / 2 / 1 💬 | 15 15 drugs [ 8 8 drugs ] | 10 10 genes 17 pathways | 1641 (1) 1,223人 (2) 1,641人 年齢分布  💬 |
| 2 | 筋萎縮性側索硬化症 [神] 💬 "Amyotrophic lateral sclerosis", "ALS" | 645 645 trials 227 / 290 / 231 / 26 💬 | 589 589 drugs [ 163 163 drugs ] | 150 150 genes 225 pathways | 9968 (1) 9,096人 (2) 9,968人 年齢分布  💬 |
| 3 | 脊髄性筋萎縮症 [神] 💬 "Spinal muscular atrophy", "Myelopathic muscular atrophy", "Spinal muscular atrophy type I", "SMA I" ... | 237 237 trials 106 / 117 / 116 / 28 💬 | 123 123 drugs [ 29 29 drugs ] | 51 51 genes 75 pathways | 929 (1) 712人 (2) 929人 年齢分布  💬 |
| 4 | 原発性側索硬化症 [神] 💬 "Primary lateral sclerosis", "PLS" | 5 5 trials 2 / 2 / 0 / 1 💬 | 13 13 drugs [ 6 6 drugs ] | 13 13 genes 25 pathways | 140 (1) 175人（研究班による） (2) 140人 年齢分布  💬 |
| 5 | 進行性核上性麻痺 [神] 💬 "Progressive supranuclear palsy", "PSP" | 89 89 trials 45 / 42 / 9 / 6 💬 | 107 107 drugs [ 40 40 drugs ] | 65 65 genes 108 pathways | 12557 (1) 約8,100人 (2) 12,557人 年齢分布  💬 |
| 6 | パーキンソン病 [神] 💬 "Parkinson disease", "Disease Parkinson's" | 2,307 2,307 trials 810 / 703 / 607 / 290 💬 | 2,007 2,007 drugs [ 349 349 drugs ] | 188 188 genes 199 pathways | 140473 (1) 約108,800人（パーキンソン病関連疾患から推計） (2) 140,473人 年齢分布  💬 |
| 7 | 大脳皮質基底核変性症 [神] 💬 "Corticobasal degeneration", "Corticobasal syndrome", "CBD" | 16 16 trials 5 / 3 / 1 / 0 💬 | 28 28 drugs [ 13 13 drugs ] | 9 9 genes 38 pathways | 4517 (1) 3,500人 (2) 4,517人 年齢分布  💬 |
| 8 | ハンチントン病 [神] 💬 "Huntington disease", "Huntington chorea" | 242 242 trials 111 / 134 / 50 / 13 💬 | 205 205 drugs [ 62 62 drugs ] | 85 85 genes 159 pathways | 918 (1) 933人 (2) 918人 年齢分布  💬 |
| 9 | 神経有棘赤血球症 [神] 💬 "Neuroacanthocytosis", "Choreoacanthocytosis", "Chorea-acanthocytosis", "Levine-Critchley syndrome", ... | 0 - | 0 - | 0 - | 35 (1) 100人未満（研究班による） (2) 35人 年齢分布  💬 |
| 10 | シャルコー・マリー・トゥース病 [神] 💬 "Charcot-Marie-Tooth disease", "CMT", "Charcot-Marie-Tooth disease type 1", "CMT1", "Demyelinating C ... | 41 41 trials 25 / 17 / 24 / 4 💬 | 46 46 drugs [ 9 9 drugs ] | 11 11 genes 15 pathways | 781 (1) 6,250人（研究班による） (2) 781人 年齢分布  💬 |